Japanska sjónvarpsstöðin NHK World Japan birti í vor (2025) þátt um nýjar merkilegar rannsóknir með ,,Muse” frumum í þættinum Læknisfræðileg landamæri (Medical Frontiers). https://www.youtube.com/watch?v=NfHuhp1wsOs
Umsjón þáttarins er í höndum Erica Angyal sem er með BS-gráðu í heilbrigðisvísindum og næringarfræði. Viðtalið er við japönsku vísindakonuna Daawa Mari prófessor. Þær fjölluðu um nýja árangursríka meðferð með stofnfrumum sem nefnast ,,MUSE cells”. MUSE er skammstöfun (Multilineage-differentiating Stress Enduring cells),fyrir fjölþættar aðgreinandi frumur sem þola streitu. MUSE frumur geta komið í staðinn fyrir skemmdar frumur og búa yfir getu til að gera við skemmda vefi. Með þeim má meðhöndla marga flókna sjúkdóma og meiðsli sem erfitt er að meðhöndla.
Daawa Mari prófessor segist hafa árið 2007 verið að gera tilraun með frumur en gert heimskuleg mistök við ræktun. Hún skildi þær óvart eftir næringarefna lausar yfir nótt. Morguninn eftir komst hún að því að flestar stofnfrumurnar sem hún hafði verið að rækta höfðu dáið. Hún horfði á tóma ræktunar skálina í 30 mínútur þegar hún gerði sér grein fyrir því að eitthvað flaut á yfirborðinu. Það voru lifandi frumur sem höfðu lifað af og þoldu harðar aðstæður án næringarefna. Þetta var augnablikið þegar Daawa Mari prófessor uppgötvaði MUSE frumur og gerði sér grein fyrir að þær lifðu af erfiðar aðstæður og hefðu sérstaka hæfileika.
Fólk fæðist með náttúrulegar MUSE frumur í fituvef beinmergs og í öðrum svæðum líkamans. Þegar vefir skemmast vegna sjúkdóms eða meiðsla senda viðkomandi frumur neyðarboð. MUSE frumurnar taka við þessum merkjum og þjóta á staðinn. Þær geta umbreytt mismunandi frumum þar á meðal frumum í hjarta og heila. Þessi hæfileiki gerir MUSE frumum kleift að skipta út skemmdum frumum og endurheimta vefi.
Daawa Mari segir að MUSE frumurnar séu ótrúlegar og líkir þeim við fyrirtæki sem sjá um viðhald og viðgerðir í húsbyggingum: á rafmagni, vatnslögnum, gaslögnum og fleiru. Líkaminn þurfi reglulegar viðgerðir og MUSE frumur gegni sama hlutverki og viðhaldsfyrirtæki fyrir byggingar. Hún nefnir að við séum umkringd eiturefnum eins og loftmengun, útfjólubláum geislum o.s.fv.
Tilraun var gerð á músum gegn ALS sjúkdómi (Amyotrophic lateral sclerosis) sem smám saman veldur vöðvarýrnun. Mýsnar voru látnar ganga á snúningsstöng og féllu fljótt af vegna lömunarinnar. Þegar þeim voru gefnar MUSE frumur tókst þeim að ganga á stönginni í meira er 4 mínútur.
Í annarri tilraun var rottu gefnar MUSE frumur. Hún hafði fengið heilablóðfall og lamast og gat varla hreyft sig. Þremur mánuðum eftir frumuinngjöfina batnaði ástand rottunnar og hún gat gengið aftur.
Til eru myndir úr rannsókn sem sýna að MUSE frumur ferðast til skemmdra vefja í hjartanu eftir inndælingu í bláæð, en leituðu ekki í heilbrigð líffæri eins og heila, lifur, maga eða þarma. Það bendir til þess að MUSE frumur geti greint nákvæmlega skemmt líffæri og flýtt sér þangað.
Einnig eru til myndskeið úr tilraun sem sýna MUSE frumur koma í stað skemmdra frumna í hjarta kanínu sem fékk hjartaáfall. Það staðfesti að MUSE frumur geta endurbætt vefi með því að skipta sködduðum frumunum út í staðin fyrir heilbrigðar frumur.
Árið 2018 Hjartaáfall
Árið 2018 Heilablóðfall
Árið 2018 ,,Epidermolysis bullosa“
Árið 2019 Mænuskaði
Árið 2020 Nýbura súrefnisskortur- blóðþurrðarheilakvilli
Árið 2021 ALS: Hliðarskelsbólgusjúkdómur
Árið 2021 COVID-19
Frá árinu 2018 hafa samtals um 200 manns fengið MUSE frumur í klínískum rannsóknum í Japan. Alls hafa verið rannsakaðir sjö sjúkdómar.Engar tilkynningar hafa borist um aukaverkanir eða aðrar neikvæðar niðurstöður.
Rannsókn á heilablóðfalli var birt árið 2023 og náði til 35 sjúklingasem höfðu 14 og 28 dögum áður fengið heilablóðfall. Þeim var skipt í tvo hópa . Öðrum hópnum gefnar MUSE frumur. Síðan fylgst með breytingum í eitt ár. Bataferli hvers og eins sjúklings var metið út frá alþjóðlegum viðurkenndum viðmiðum.
Þeir sem höfðu alvarleg einkenni og þurftu aðstoð við að ganga, borða og nota salerni voru flokkaðir sem fjórða stig. Í fimmta stigi voru þeir sem voru rúmliggjandi. Annar hópurinn fékk MUSE frumublöndu eða viðmiðunarlausn í bláæð.
MUSE frumu hópurinn sýndi meiri framfarir. Sextíu og átta prósent þátttakenda batnaði að því marki að þeir gátu sinnt daglegum athöfnum án aðstoðar, höfðu ekki lengur einkenni. Svo þetta var einstaklega gott. Þeir gátu jafnvel notað almenningssamgöngur eins og strætisvagna og 30% sjúklinganna náðu síðan aftur að sinna sínu starfi.
Þetta línurit sýnir breytingar á eins árs tímabili eftir innrennslið. Lóðrétti ásinn gefur til kynna breytingar á einkennum frá því að rannsóknin hófst. Rauða línan er fyrir þá sem fengu MUSE frumur en bláa lína fyrir hinn hópinn.
Ein af klínísku rannsóknunum var á nýburum sem höfðu orðið fyrir súrefnisskorti. Sjúkdómurinnn nefnist HIE (Neonatal hypoxic -ischemic encephalopathy). Þrýstingur á naflastreng í meðgöngu getur leitt til heilaskaða sem leiðir til fötlunar og veldur erfðleikum við að ganga og að standa. Núna er ofkæling (Therapeutic hypothermia) eina mögulega meðferðin við HIE. Kæling felur í sér að barnið er sett á kalda dýnu til að lækka líkamshitann, sem hægir á efnaskiptunum og degur úr súrefnisnotkun heilans. Markmiðið er að lágmarka þann skaða sem skortur á blóðflæði getur valdið heilanum og að koma í veg fyrir alvarleg heilatengd vandamál eða dauða. Árangur af þeirri meðferð eru aðeins um 10 prósent.
Sato Yoshiaki, forstöðumaður mæðra- og nýburadeildar háskólasjúkrahússins í Nagoya hefur meðhöndlað mörg börn sem orðið hafa fyrir súrefnisskorti og blóðþurrð í fæðingu. Hann staðfesti eftir dýratilraunir þar sem hann gaf rottum MUSE frumur í bláæð sem vorum með lömun í hægri hlið líkamans eftir heilaskaða að lömun þeirra batnaði verulega. Sato Yoshiaki skoðaði einnig hvort MUSE frumur gætu fært sig til og sest að í heilanum og komst að því að þær gátu umbreyst í taugafrumur.
Háskólasjúkrahúsið í Nagoya hóf klínískar rannsókn í febrúar 2020 þar var fylgst með ástandi níu barna í hálft ár. Foreldrar eins barns sem tók þátt í rannsókninni deildu sögu þess. Umrædd hjón eignuðust stúlkubarn sem var þeirra annað barn. Stúlkan grét ekki strax eftir fæðingu. Það var frekar löng þögn og á litinn var húð hennar á milli þess að vera grá eða fjólublá. Börn með HIE eru ekki með fulla meðvitund og gráta sjaldan. Foreldrunum bauðst þátttaka í klínisku rannsókninni og barnið fékk einn dropa af MUSE frumum í bláæð á tíunda degi eftir fæðingu. Það tók aðeins um klukkustund. Barnið virtist ekki finna fyrir verkjum eða óþægindum.
Í Japan gangast börn sem greinast með HIE undir þroskapróf til að athuga hvort um sé að ræða vanþroska. Prófið nær yfir þrjú svið: hreyfifærni, hugræna færni og málþroska. Einkunnin 85 stig eða hærra gefur til kynna eðlilegan þroska. Tölfræði í Japan sýnir að 33% af börnum sem eingöngu fá kælimeðferð gegn súrefnisskorti við fæðingu ná eðlilegum þroska. En eftir meðferðina með MUSE frumunum voru 66% af börnunum sem náðu eðlilegum þroska óháð því hvort þau fengu lítinn eða stórann skammt. Stúlkan stækkar jafnt og þétt og er nú þriggja ára gömul og þroskast eins vel og jafnaldrar hennar.
Í þessari klínísku rannsókn voru notaðar efnablöndur sem gerðar voru með því að rækta MUSE frumur sem safnað var frá heilbrigðum einstaklingum. En hætta er á höfnun þegar gefnar eru frumur frá öðrum einstaklingi. Venja er þegar gjafafrumur koma inn í líkamann þá þekkja ónæmisfrumur þær og ráðast á þær. Nýjar frumur geta ekki lifað samhliða eigin frumum líkamans. Þær virka ekki eins og til er ætlast og geta ekki komið í veg fyrir höfnun. Þá þurfa sjúklingar að taka ónæmisbælandi lyf.
En með MUSE frumur er það ekki áhyggjuefni. Ástæða þess að MUSE frumurnar hafna ekki nýjum MUSE frumum frá öðrum í langan tíma er ekki vitað. En er líklega að hluta til vegna þess að MUSE frumurnar tjá fylgju HLA-G próteins. HLA-G prótein hjálpar til við að koma í veg fyrir ofviðbrögð ónæmiskerfisins sem er til staðar í miklu magni í fylgju móður á meðgöngu. Fyrir móðurina er fóstrið framandi og ertir ónæmisfrumur hennar. HLA-G bælir ónæmisfrumurnar og kemur í veg fyrir að þær ráðist á fóstrið sem framandi hlut. Á þennan hátt hjálpar HLA-G prótein til við að koma í veg fyrir líkami móðurinnar hafni fóstrinu.
Þegar MUSE frumur eru settar í líkamann tjá þær einnig HLA-G prótein og það halar inn eitilfrumur eða ónæmisfrumur sem senda skilaboðin: ,,Ég er ekki ókunnugur, allt í lagi slakaðu á og vertu þarna”. Þannig geta MUSE frumurnar sloppið við ónæmisárás frá ónæmisfrumum viðtakandans.
Önnur hætta við frumumeðferð er að í sumum tilfellum geta gjafa frumur orðið krabbameinsvaldandi þegar tilbúnar stofnfrumur eru græddar í. Sumar frumur líkamans breytast hugsanlega ekki að fullu í þá frumugerð sem þarf. Margir vísindamenn hafa áhyggjur af því að þessar frumur geti síðar myndað æxli. Hins vegar hafa engar tilkynningar borist um að MUSE frumur hafi þróast í æxli hjá um það bil 200 þátttakendum í klínískum rannsóknum.
Í fyrsta lagi eru MUSE frumur upphaflega til staðar í líkama okkar og síðan eru þær að gera við vefinn á hverjum degi til að viðhalda jafnvægi vefjarins. Þar sem þær eru þegar meðlimir í líkama okkar eru þær ekki æxlismyndandi. Þetta er ein af ástæðunum, en í öðru lagi eru náttúrulegar MUSE frumur til staðar og viðgerðarkerfið fylgir náttúrulögmálum þannig að hægt er að gera þetta á öruggan hátt.
Umberto Galdieris prófessor í háskólanum í Campesina segir að MUSE frumur séu mjög áhugaverðar og fjölhæfari en aðrar gerðir stofnfruma. Það sem honum finnst athyglisvert er sterkt viðnám þeirra gegn sreitu vegna þess að i líkama okkar höfum við nokkrar stofnfrumur til að endurnýja skemmda vefi. Hann vill meina að MUSE frumur séu ómetanlegt tæki fyrir grunn líffræði og heldur að MUSE frumur gætu einnig virkað á fleiri sviðum, ekki aðeins fyrir ígræðslu, ekki aðeins til að rannsaka sjúkdóma, heldur einnig til að skilja hvernig stofnfrumur virka í líkama okkar
Gerð var klínísk rannsókn á mænuskaða sem erfitt er að meðhöndla. Mænan er taugaknippi sem flytur upplýsingar frá heilanum til restarinnar af líkamanum. Hún er varin innan hryggsúlunnar. Skemmdir á mænunni geta leitt til taps á hreyfi-og skynjunar starfsemi. Sjúklingar geta upplifað eftirköst eins og lömun.
Yamazaki Masashi hafði umsjón með klínískri rannsókn á mænuskaða í mörg ár. Hann hefur skoðað verki frá mænuskaða hjá sjúklingum með algjöra lömun og leitað að árangursríkum meðferðum. Yamazaki Masashi segir: ,,Eins og er getum við ekki gert meira en að lagfæra brotin bein og skapa stöðugan hrygg. En það er engin leið að lækna skaddaðar taugar í mænunni. Við finnum fyrir djúpri skömm og gremju vegna þess”
Yagi Kyota einn sjúklinga Yamazaki Masashi er algjörlega lamaður frá hálsi og niður vegna mænuskaða, þarf rafmagnsstól og býr einn. Hann fær 24 tíma aðstoð fá umönnunaraðilum sem skiptast á að heimsækja hann. Hann slasaðist 15 ára gamall í slysi við júdóæfingar. Yagi segist ekki hafa vitað áður hvað endurnýjandi læknisfræði er komin langt. Vitneskjan um þessa þróun veitir sjúklingum eins og honum von.
Klíniska rannsóknin með MUSE frumum á mænuskaða hófst árið 2019 og miðuðust við sjúklinga með algjöra lömun eins og Yagi. Rannsóknin snéri að sjúklingum í bráðavanda tuttugu og einum degi eftir meiðslin. Vegna þess að slík tilvik eru afar sjaldgæf voru aðeins 10 þátttakendur. Niðurstöður voru metnar eftir hreyfifærni hvers og eins. Þátttakendur fengu núll í byrjun fyrir bæði efri og neðri líkamshreyfingar en eftir meðferð með MUSE frumum sáust framfarirnar þar á meðal hæfni til að hreyfa úlnlið og tær upp og niður. Helmingur sjúklinganna gátu hreyft hendur og fætur aftur. Tveimur þeirra batnaði nægilega til að geta hreyft útlimi sína gegn þyngdaraflinu.
Þetta bendir til þess að MUSE frumuígræðsla sé áhrifarík fyrir mænuna og í Japan eru grunnrannsóknir á MUSE frumum fyrir langvinna mænuskaða í gangi.
Viðtal Erica Angyal endar með því að prófessor Daawa Mari var spurð hvers vegna hún hafi valið þessa sjö mjög flóknu sjúkdóma til að hefja klínískar rannsóknir á. ,,Það er vegna þess að þeir eru mjög erfiðir að lækna og sjúklingarnir bíða eftir skjótri og árangursríkri meðferð og við viljum bjarga sjúklingum . Við viljum klífa fjallið”. Hún bætti við að um MUSE frumur eru margar djúpstæðar ráðgátur óleystar og nauðsyn að halda áfram. Hún vill kafa djúpt í leyndardóminn og víkka möguleika á meðferð. Það væri líka gott fyrir samfélagið.
Hér hefur verið þýtt, stytt og endursagt myndbandið: ,,Muse Cells: A New Stem Cell Treatment – Medical Frontiers”. frá japönsku sjónvarpsstöðinni NHK World Japan. https://www.youtube.com/watch?v=NfHuhp1wsOs Allar myndir eru fengnar úr myndbandinu.
Ingibjörg Sigfúsdóttir – Birt 3. ágúst 2025.
Categories: Greinar og viðtöl